„Ten kašel zmizel téměř úplně, to je obrovská úleva pro tělo i pro duši,“ popisuje rok s novým lékem na cystickou fibrózu dnes třiačtyřicetiletý Jiří Janoušek. Zabral mu okamžitě. 

„Celkově to tělo funguje jinak, stačí mi míň spánku. Dřív pro mě byl obrovský problém nabrat kilo, za poslední rok jsem přibral téměř deset a rozhodně nemám problém si váhu udržet. Je to opravdu velký rozdíl,“ raduje se.

Nemoc u něj lékaři odhalili krátce po narození, s většími zdravotními potížemi se ale začal potýkat až v dospělosti. Po celou dobu musel několikrát denně inhalovat, časté u něj byly i návštěvy nemocnice. Naposledy tam byl krátce poté, co se mu narodil syn. 

„Když bylo synovi půl roku, tak jsem tři týdny doma něco přecházel. Pak už jsem se dostal do nemocnice, a tam jsem měl opravdu velké obavy, jak to dopadne. Myslím, že bez Karftria bych se už nikdy nedostal do toho stavu, ve kterém jsem dnes. S tímhle lékem má člověk daleko větší šanci být tu co nejdéle,“ věří otec dnes už čtyřletého syna Jiří Janoušek.

Vědecké studie skutečně potvrzují, že léčba pomocí nejmodernějších léků prodlužuje pacientům život minimálně o deset let. Podle předsedkyně Klubu cystické fibrózy Simony Zábranské jsou pacienti také mnohem méně nemocní. „Daleko lépe zvládají běžná onemocnění a nemusí mít antibiotika. Je to obrovský posun,“ vypočítává Zábranská.

Pacienti se musí o plíce starat

I přes velmi účinnou léčbu se pacienti, kteří užívají nové léky, musejí o své plíce stále dobře starat.

„Můžou sem tam vynechat nějakou inhalaci a nepocítí to. Dřív, když vynechali, tak to okamžitě cítili a byli zahlenění, nemohli vlastně slevit. Ta perspektiva, když je něco před vámi a můžete si plánovat budoucnost, je úžasná pro rodiče i pro pacienty,“ mluví i ze své zkušenosti Simona Zábranská, která je sama maminkou dospělé dcery s cystickou fibrózou.  

Závažné dědičné onemocnění způsobují mutace v genu, který řídí činnost takzvaného chloridového kanálku. Nové léky cílí právě na něj. „Opravují chloridový kanálek, buď mu navracejí funkci, aby fungoval tak, jak má, nebo ho dokonce vytváří, protože u mnoha pacientů vůbec žádný kanálek na povrchu není,“ vysvětluje vedoucí Centra cystické fibrózy 2. lékařské fakulty a Fakultní nemocnice v Motole Pavel Dřevínek. 

Vysokou účinnost moderních léků na cystickou fibrózu ukazovaly už klinické studie. U pacientů se mimo jiné významně zlepšily právě plicní funkce.

Jeden z velkých zázraků

„My máme jeden takový parametr, což je objem vydechovaného vzduchu v první sekundě, čili objem usilovně vydechnutého vzduchu. Pacienti se v tomto najednou zlepšili průměrně o 14 procent. To je velikánský skok, který se navíc udává v prvních dnech po zahájení léčby. Účinkuje tedy prakticky okamžitě na úrovni celých plic,“ popisuje Dřevínek. 

„To byl jeden z velkých zázraků, které jsme pozorovali. Ale kromě toho se pacienti stabilizovali. Nebylo u nich pozorováno zhoršení onemocnění, takzvaná plicní exacerbace, když se najednou pacientův stav akutně zhorší a musí být hospitalizován,“ připojuje zkušenosti Dřevínek.

Ani tato moderní léčba ale nemoc nevyléčí. Vědci proto dál hledají možnosti, jak pacientům s cystickou fibrózou pomoci.

Andrea Skalická, mst Sdílet na Facebooku Sdílet na Twitteru Sdílet na LinkedIn Tisknout Kopírovat url adresu Zkrácená adresa Kopírovat do schránky Zavřít